Parkinson nuove cure 2022: impianto di cellule staminali.
Il morbo di Parkinson danneggia una classe specifica di neuroni situati nel mesencefalo.
Questo priva il cervello della dopamina, un neurotrasmettitore che aiuta a controllare i movimenti.
In un nuovo studio, i ricercatori descrivono un processo per trasformare le cellule non neuronali in neuroni funzionanti.
Gli innesti neurali nei ratti invertono i sintomi motori causati dal morbo di Parkinson.
Secondo la Parkinson’s Foundation più di 10 milioni di persone in tutto il mondo sono affette dal morbo di Parkinson (PD).
Il Parkinson è un disturbo neurodegenerativo progressivo che danneggia o distrugge i neuroni situati nel mesencefalo. Questi neuroni producono dopamina, un neurotrasmettitore che svolge un ruolo nel movimento. Questa mancanza di dopamina provoca i sintomi del Parkinson che includono tremori, rigidità e compromissione dell’equilibrio e della coordinazione.
Il trattamento con il farmaco L-Dopa può ricostituire la dopamina del cervello per alleviare alcuni sintomi. Tuttavia, l’uso continuato del farmaco può causare discinesia o movimenti involontari del corpo.
La comunità scientifica sta lavorando instancabilmente per sviluppare modi più efficaci per trattare e comprendere il PD.
Nuovo studio con impianto di cellule staminali
In un nuovo studio, pubblicato sulla rivista npj Medicina Rigenerativa, i ricercatori rivelano di aver invertito i sintomi motori del Parkinson nei ratti mediante l’impianto di cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) per sostituire i neuroni distrutti dalla malattia.
Le iPSC sono cellule che sono state riprogrammate in uno stato simile all’embrione. Questo stato ha permesso agli scienziati di trattare le cellule e differenziarle in neuroni produttori di dopamina.
“È come prendere un libro, lavare via l’inchiostro e poi essere in grado di riscrivere di cosa si tratta”, ha spiegato il dottor James Beck, vicepresidente senior e direttore scientifico della Parkinson’s Foundation.
Quando sono state impiantate nel cervello dei ratti, le cellule utilizzate nello studio sono state in grado di inviare fibre ramificate per creare connessioni nel cervello e produrre dopamina.
Cellule staminali coltivate 17 giorni
Con il loro studio, i ricercatori hanno studiato il protocollo di maggior successo per trasformare le cellule non neuronali in neuroni funzionanti. “Lo scopo di questo articolo è stabilire i parametri che rendono queste cellule le migliori”, ha detto a Medical News Today ildottor Jeffrey Kordower, direttore dell’ASU-Banner Neurodegenerative Disease Research Center presso l’Arizona State University.
I ricercatori hanno trattato le cellule nel loro stato embrionale con una serie di fattori aggiuntivi e hanno coltivato le cellule per 17, 24 e 37 giorni.
“[…]è qui che questo studio gioca un ruolo chiave, nel tentativo di dare un’occhiata a diversi punti temporali per vedere quando […] lo sviluppo di queste cellule potrebbe produrre i risultati migliori”, ha detto il dottor Beck .
Il numero “magico” si è rivelato essere 17.
“Se li tratti e li coltivi per 17 giorni, quindi interrompi le loro divisioni e le differenzia, funziona meglio”, ha detto il dottor Kordower.
Queste cellule, una volta innestate nel cervello dei ratti, “hanno la capacità di crescere a lunghe distanze”, riferisce il dottor Kordower. Ciò è importante perché le cellule alla fine verranno impiantate negli esseri umani dove dovranno inviare i loro rami a lunghe distanze.
Il recupero può essere dose-dipendente
Come parte dello studio, i ricercatori hanno anche esaminato il dosaggio di iPSC, un fattore che non è stato studiato prima, secondo il dottor Kordower.
Si tratta di un dato importante, ha spiegato il dottor Beck, perché i neurochirurghi devono sapere quante cellule impiantare nel cervello.
“Avere meno cellule è meglio perché puoi ridurre al minimo qualsiasi potenziale effetto collaterale […] ma il rovescio della medaglia è che se non ne hai abbastanza, non vedrai l’effetto che desideri”, aggiunge il dottor Beck.
“Quando inserisci alcune cellule, diciamo 5.000, non ottieni alcun recupero funzionale. Metti 10.000, ottieni di più. E, se inserisci ancora più celle, il recupero funzionale è più veloce e più robusto”.
“E poi se inserisci la dose massima possibile, che è 450.000 cellule, entro 4 mesi, c’è un recupero completo e funzionale [nei ratti]” spiega il Dott. Kordower.
I ricercatori hanno anche dimostrato con il loro studio che il trattamento è sicuro nei roditori.
“In ogni animale, cerchiamo di assicurarci che non si formino tumori. E non lo vediamo mai. Ci sono poche cellule che si dividono, ma pochissime […] Non è fastidioso e non è preoccupante. Quindi, in questo studio, siamo in grado di dimostrare il modo giusto di procedere”, ha concluso Kordower.
Prossimo passo: prove umane
Secondo il Dr. Kordower i risultati di questo studio danno “grande fiducia nell’andare avanti nei pazienti”.
Il Dr. Kordower sarà uno dei principali ricercatori in uno studio clinico che si prevede avrà luogo nel 2023, che analizzerà una specifica popolazione di individui con il morbo di Parkinson che hanno mutazioni nel gene.
Questi individui sperimentano la degenerazione del sistema della dopamina. Sebbene sperimentino disfunzioni motorie tipiche del Parkinson, non sviluppano declino cognitivo o demenza. “Quindi, questo lo rende il test perfetto per vedere se le strategie di sostituzione cellulare possono essere utili”, ha detto il dottor Kordower.
Se lo studio avrà successo, potranno seguire test più ampi in una popolazione più vasta di persone con PD. Tuttavia, è importante notare che, sebbene i risultati di questo studio siano promettenti, i risultati dei modelli animali non sempre si traducono in studi clinici sull’uomo.
