Leucemia fulminante: nuove cure sono arrivate grazie alla ricerca italiana premiata a livello europeo. Il professore Francesco Lo Coco fu ordinario di Ematologia all’Università di Roma Tor Vergata, scoprì nel 2013 una cura efficace che consente la guarigione nel 90% dei casi senza ricorrere alla chemioterapia.
La cura prevede l’uso di acido retinoico (derivato della vitamina A) e triossido d’arsenico, un abbinamento che colpisce solo le cellule tumorali, risparmiando le cellule sane.
Questo è stato un grande passo per contrastare una malattia devastante e con bassa aspettativa di vita come la leucemia fulminante.
La leucemia fulminante è rara, ma fatale
La leucemia fulminante è per fortuna una malattia rara, ma fatale. E’ conosciuta come leucemia acuta promielocitica ed è un sottotipo di leucemia mieloide acuta, da ritenersi il più aggressivo dei tumori del sangue.
L’età media d’insorgenza è intorno ai 30-40 anni e può colpire indifferentemente individui di entrambi i sessi. Colpisce circa 150 persone in un anno.
La causa non è ben nota, ma sono stati individuati fattori sia esterni che endogeni, per cui a differenza di altre forme di leucemia, la promielocitica acuta è collegabile ad alterazioni genetiche acquisite e non presenti alla nascita. Nel dettaglio si tratta di una traslocazione (una aberrazione cromosomica), che scambia parti di cromosomi non omologhi tra i cromosomi 15 e 17. Si verifica cioè uno scambio di materiale genetico fra i due cromosomi.
Questo processo, comporta una riduzione del numero di piastrine e l’alterazione dei meccanismi della coagulazione.
E’ una malattia che insorge improvvisamente (da questo deriva il termine “fulminante”). Si può presentare sotto forma di forti emorragie, dovute alla riduzione del numero di piastrine e alla mancata coagulazione del sangue.
Ad oggi, tra il dieci e il venti per cento dei pazienti sperimenta emorragie fatali, per esempio a livello cerebrale, ancor prima di ricevere una diagnosi di leucemia.
Cura per la leucemia fulminante è stata sperimentata dal professor Lo Coco
La cura del professor Lo Coco ha rivoluzionato le sorti di questa patologia e ha dato una grande speranza per molte persone. Fino a pochi anni fa le possibilità di sopravvivenza si fermavano al 40% dei casi. Oggi tale percentuale è più che raddoppiata.
“La leucemia promielocitica – ha spiegato Lo Coco – ha origine dalla crescita incontrollata dei promielociti, progenitori dei globuli bianchi. Invece di ‘diventare grandi’ come normalmente avviene nel midollo osseo, queste cellule si accumulano in forma immatura determinando anemia e frequenti emorragie. La malattia può insorgere in modo improvviso e spesso ha un decorso aggressivo, a volte fulminante per via delle gravi emorragie interne: senza una diagnosi rapida e accurata, e in assenza di terapie adeguate, ancora oggi questo tumore può avere esito fatale in poche ore o in pochi giorni“.
La sopravvivenza e la guarigione dei pazienti è ora aumentata ad oltre il 90% grazie alle ultime scoperte di Lo Coco e del suo team.
Già nel 2013 i ricercatori hanno pubblicato un importantissimo studio sul New England Journal of Medicine. Nel primo approccio la cura consisteva nella combinazione di acido retinoico e chemioterapia che aveva fatto salire le percentuali di guarigione ad un 70-80%.
Una svolta in avanti è stata data con l’eliminazione della chemioterapia e l’impiego del mix di acido retinoico e triossido di arsenico.
“Ora siamo arrivati a oltre il 90% senza chemio”, spiega il professore.
Le sostanze impiegate funzionano in maniera complementare. Il triossido di arsenico riduce la morte cellulare delle cellule tumorali (detta apoptosi). In contempo, l’acido retinoico completa il percorso di differenziazione cellulare dei promielociti, precursori dei globuli bianchi.
Il tasso di risposta alla terapia con acido retinoico e arsenico oscilla fra il 90% e il 97%. Se la leucemia fulminante viene diagnosticata in maniera tempestiva, pertanto, le possibilità di remissione completa sono elevate.
I tassi di recidiva sono bassi, intorno al 2-5%. In tali casi, dopo la remissione completa, i pazienti che hanno sperimentato la recidiva possono essere sottoposti a un trapianto di cellule staminali emopoietiche.
Il premio José Carreras Award per la scoperta di Lo Coco
Lo studio di Lo Coco e del suo gruppo di ricercatori è stato premiato nel 2018 con il José Carreras Award, istituito nel 1999 e voluto dal tenore spagnolo di cui porta il nome. Lo stesso Carreras si era ammalato di leucemia nel 1987 e fu sottoposto a trapianto di midollo osseo l’anno successivo.
Decise quindi di assegnare il riconoscimento per premiare i successi dell’ematologia moderna.
“Accolgo con onore questo riconoscimento – commentò Lo Coco – come una nuova e prestigiosa conferma del valore dell’ematologia italiana: per produzione scientifica siamo primi nel Paese, secondi nel mondo dietro agli Stati Uniti, e negli anni siamo stati premiati a livello internazionale con grande continuità“.
In questa occasione Lo Coco evidenziò come in Italia ci siano degli stalli istituzionali nella ricerca.
“In Italia – disse Lo Coco – pare che tutti ne siano consapevoli. Tutti lo dicono, e tuttavia nessuno vara provvedimenti volti a canalizzare i rivoli di microfinanziamenti secondo logiche di merito decise da una regia coordinata”.
Ed ancora il ricercatore raccontò: “Nella mia carriera ho fatto un’importante esperienza all’estero. Per 2 anni mi sono formato alla Columbia University di New York. Pur avendo la possibilità di fermarmi negli States, sentivo che avrei potuto fare carriera e buona ricerca anche in Italia. Così è stato, anche se gli sforzi necessari a emergere furono di gran lunga maggiori di quelli che avrei dovuto fare negli Usa. Non mi riferisco alla quantità di lavoro, ma allo spreco di energie che ci costa la lotta contro stupidi legacci burocratici, penuria di mezzi e mancanza di organizzazione”.
