Alzheimer nuovo farmaco BIIB080 blocca proteina tau.
Un recente studio pubblicato su Nature Medicine ha testato con successo una terapia genetica contro l’Alzheimer, focalizzata sulla riduzione dei livelli della proteina tau nel cervello.
La proteina tau, insieme alle beta-amiloidi, è oggetto di dibattito scientifico riguardo al suo ruolo nella malattia di Alzheimer. Tuttavia, l’accumulo di queste proteine sembra essere la causa principale secondo l’ipotesi più accreditata.
Lo studio ha utilizzato un farmaco chiamato BIIB080, un oligonucleotide antisenso che blocca l’espressione genica responsabile della produzione della proteina tau. Il farmaco è stato testato in un trial di fase 1 su 46 pazienti, di età media di 66 anni, nel periodo compreso tra il 2017 e il 2020. I pazienti hanno ricevuto tre dosi del farmaco e i risultati sono stati confrontati con quelli di un gruppo di controllo che ha assunto un placebo. Il farmaco è stato ben tollerato e non sono stati segnalati effetti collaterali gravi.
Risultati del trial con BIIB080
Dopo 24 settimane di trattamento, nel gruppo di pazienti che ha ricevuto la dose più alta del farmaco, si è osservata una diminuzione del 50% circa dei livelli della proteina tau edel fosforo tau nel sistema nervoso centrale. Questi risultati sono promettenti e rappresentano un importante passo avanti nella lotta contro l’Alzheimer.
È la prima volta che viene sviluppato un farmaco in grado di mirare alla proteina tau, mentre i farmaci approvati finora si concentrano sull’accumulo di placche amiloidi.
Nonostante i risultati incoraggianti, sono necessari ulteriori trial per confermare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. Tuttavia, questo studio offre una speranza per rallentare o addirittura invertire la progressione della malattia di Alzheimer e di altre patologie correlate all’accumulo della proteina tau.
“I risultati rappresentano un importante passo avanti: dimostrano che è possibile colpire la proteina tau con un farmaco in grado di silenziare il gene che la produce, riuscendo a rallentare – o forse addirittura a far regredire – la malattia di Alzheimer e altre malattie causate dall’accumulazione di tau”, dichiara Catherine Mummery, coordinatrice dello studio.
