Per chi è affetto da mieloma multiplo, si aprono speranze per l’approvazione di un farmaco anticorpo monoclonale.
Grazie all’individuazione di un bersaglio da colpire sulla superficie delle cellule malate, sarà possibile per l’anticorpo monoclonale legarsi al recettore e penetrare all’interno.
L’anticorpo monoclonale di cui si parla è definito “coniugato“, cioè composto da due molecole: un anticorpo monoclonale umanizzato (belantamab) e il farmaco chemioterapico (mafodotin).
L’anticorpo legandosi al recettore espresso sulla superficie delle plasmacellule mielomatose, penetra nelle cellule e rilascia il farmaco chemioterapico, il quale colpisce una proteina “chiave” per lo sviluppo della malattia. Ciò porta alla morte delle plasmacellule mielomatose.
E’ una nuovissima terapia che negli studi clinici ha dato risultati nel tenere sotto controllo la malattia e nell’aumentare la sopravvivenza in pazienti pluritrattati.
Il farmaco sarà disponibile anche in Italia fra qualche mese e ne potranno beneficiare circa 200 pazienti all’anno sin da subito.
Approvazione del farmaco Belantamab Mafodotin
In attesa dell’approvazione da parte di AIFA, il farmaco Belantamab Mafodotin, che è stato approvato dall’Europa è anche inserito nell’Expanded Access Program. Grazie a questo potrà essere usato in particolari condizioni cliniche.
Inoltre è già stato fornito gratuitamente dall’azienda produttrice a 49 Centri in 15 Regioni per curare 70 pazienti senza altra terapia alternativa.
“Nella nostra Regione ogni anno si ammalano di mieloma multiplo circa 800 persone – spiega Monica Galli, dirigente medico di I livello presso l’Unità Operativa di Ematologia dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo – Poiché il mieloma multiplo è ancora oggi raramente guaribile in maniera definitiva, la maggior parte di queste persone vede, purtroppo, ritornare la malattia: per loro, questo farmaco è più di una speranza. Nel nostro centro di ematologia facciamo circa 80-90 nuove diagnosi ogni anno e seguiamo regolarmente centinaia di pazienti. Nel 2019 abbiamo effettuato oltre 3500 visite ambulatoriali e poco meno di 2300 visite con somministrazione di terapia”.
Cosa prevede la terapia con Belantamab Mafodotin e quali risultati ha ottenuto
Il trattamento con Belantamab Mafodotin prevede un’infusione endovenosa ogni 3 settimane. Nello studio clinico DREAMM-2 ha ottenuto un tasso di risposta globale del 32%; oltre la metà dei pazienti (58%) ha raggiunto un’ottima risposta parziale o superiore, in alcuni casi totalmente completa, e la sopravvivenza globale mediana è stata di circa 14 mesi, quasi triplicata rispetto ai risultati che oggi si raggiungono in pratica clinica nello stesso tipo di trattamento.
I numeri riportati sono di particolare interesse per la lotta contro il mieloma multiplo.
“L’indicazione all’uso di questa nuova molecola in pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario pesantemente pretrattati è una tappa importante nella nostra pratica clinica – aggiunge la dott.ssa Galli – Il merito di questo nuovo anticorpo monoclonale ‘coniugato’ risiede nel suo meccanismo d’azione innovativo. Infatti, l’anticorpo monoclonale riconosce una molecola espressa pressoché solo sulle plasmacellule (BCMA, antigene di maturazione dei linfociti B), in particolar modo su quelle mielomatose: questo rende estremamente selettiva l’azione del farmaco. Una volta legatosi alla superficie cellulare, belantamb entra rapidamente dentro la plasmacellula e “sgancia” mafodotin, un chemioterapico che blocca i processi vitali della plasmacellula, provocandone la morte attraverso un meccanismo definito di “apoptosi“.
Metaforicamente si può dire che il farmaco si comporta come “cavallo di Troia”, che oltre ad insinuarsi dentro le cellule, riesce anche ad attivare il sistema immunitario del paziente potenziando l’effetto anti-mielomatoso.
“Belantamab – conclude la dr.ssa Galli – ci consente oggi di offrire una nuova speranza ai pazienti con mieloma, quella di guardare a domani e vedere la possibilità di trascorrere più tempo con i loro cari. La lotta contro il cancro è fatta di piccoli passi quotidiani, a volte di improvvise accelerazioni o di strategie e approcci diversi. In questo caso abbiamo scoperto dove il mieloma è più vulnerabile ed abbiamo aperto un altro fronte. Per ora possiamo curare una piccola parte dei malati ma credo che gli sviluppi futuri, anche di questo farmaco, apriranno nuovi scenari, certamente positivi“.
